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Si está disponible, la terapia de reemplazo enzimático (TRE) es el primer paso hacia resultados óptimos

La evidencia clínica obtenida a partir de estudios realizados en hermanos sugiere que la intervención temprana ofrece múltiples oportunidades para mejorar los resultados en pacientes a través de un tratamiento específico de la enfermedad y el inicio temprano de TRE, si se encuentra disponible.1-6

Se ha demostrado que la TRE, independientemente del momento del inicio, mejora los parámetros clínicos claves tale como mediciones de resistencia y pulmonares, que son críticas para la calidad de vida, el mantenimiento de la ambulación y las actividades de la vida diaria.7,8

  • Actualmente la TRE está disponible en muchos países para el tratamiento de pacientes con mucopolisacaridosis (MPS) I, II, IVA y VI.8,9
  • Los ensayos clínicos que investigan la factibilidad y potenciales beneficios de TRE en otras enfermedades MPS están en curso.
  • Si se encuentra disponible, la infusión domiciliaria de TRE es una consideración clínica importante.10-12
En caso de estar disponible, los lineamientos de atención y las revisiones de expertos sobre las enfermedades MPS indican comenzar con TRE tan pronto como se confirme el diagnóstico.6,8,13

Atención de por vida en la nueva era de MPS

La nueva era de cuidado de enfermedades genéticas, complejas y progresivas, tales como las mucopolisacaridosis (MPS), depende de la coordinación eficiente del equipo de salud de cada paciente en centros de referencia1

Normalmente los genetistas y/o especialistas del metabolismo se encuentran en los centros y ayudan a coordinar la atención multidisciplinaria y un plan de tratamiento personalizado.2,3

Debido a la manifestación prácticamente universal de síntomas musculoesqueléticos en pacientes con MPS, los ortopedistas son miembros esenciales del equipo médico multidisciplinario.4

  • Los pacientes con MPS requieren evaluaciones periódicas realizadas por ortopedistas para determinar la progresión de las manifestaciones musculoesqueléticas e identificar las intervenciones quirúrgicas apropiadas.4
  • Los pacientes con MPS tienden a requerir cirugías ortopédicas frecuentes para prevenir y corregir las manifestaciones esqueléticas de la enfermedad.5,6
  • Dado el alto riesgo de complicaciones quirúrgicas y anestésicas, es fundamental conocer las mejores prácticas de preparación quirúrgica y cuidado perioperatorio específicos para las MPS.4,5
En los pacientes con MPS, los beneficios de la atención coordinada pueden mejorar muchos aspectos de la visión del paciente —y de sus familias—a largo plazo.3,7

Muchas MPS cuentan con lineamientos de atención disponibles y recomendaciones consensuadas específicas de la especialidad con respecto a la atención de por vida de MPS. Generalmente, los lineamientos recomiendan3,7:

  • Evaluaciones basales exhaustivas (ej. evaluaciones específicas de la especialidad, desempeño funcional y carga de la enfermedad) realizadas por especialistas apropiados
  • Intervalos regulares y definidos de monitoreo para evaluar la progresión de la enfermedad multisistémica

Las evaluaciones tempranas y periódicas de un equipo de salud coordinado pueden mejorar los resultados de los pacientes y pueden ayudar a prevenir daños irreversibles.7

Las manifestaciones musculoesqueléticas son una característica universal de progresión de enfermedad MPS y deben ser constantemente monitoreadas4

Se debe evaluar y monitorear las siguientes manifestaciones musculoesqueléticas comunes8,9:

  • Anormalidades del crecimiento
  • Compromiso articular con o sin inflamación
    • Rigidez y contracturas articulares
    • Hipermovilidad articular
    • Destrucción articular o cambios degenerativos tempranos
  • Síndrome de túnel carpiano y dedos en gatillo
  • Hipoplasia odontoide
  • Disostosis múltiple

En todos los tipos de MPS se observan manifestaciones musculoesqueléticas similares; de hecho, son otras las manifestaciones clínicas que normalmente diferencian los subtipos de MPS entre sí. Sin embargo, se observan algunas diferencias notorias8:

  • Los pacientes con Morquio A (MPS IVA) pueden presentar características de displasia esquelética que difieren de la disostosis múltiple observada en otros subtipos de MPS.
  • La laxitud ligamentaria/hipermovilidad articular asociada con Morquio A es única — los pacientes con otros subtipos de MPS generalmente presentan movilidad reducida y rigidez de las articulaciones.

A continuación se describen características musculoesqueléticas comunes de MPS por subtipo.

Major-musculoskeletal-manifestations-of-MPS-by-type-of-disorder

Las complicaciones esqueléticas son universales en todas las MPS, a pesar que la progresión de dichas complicaciones varía entre los pacientes. La prevalencia de manifestaciones ortopédicas específicas en todos los subtipos es variable, tal como se muestra en la tabla a continuación.

orthopedic-manifestations-of-mps

Se recomiendan imágenes musculoesqueléticas apropiadas en la evaluación inicial y en las evaluaciones anuales periódicas3

Los lineamientos incluyen las siguientes recomendaciones generales3,11:

  • Una evaluación reumatológica basal exhaustiva
  • Intervalos de monitoreo definidos y regulares (generalmente anuales)
  • Seguimiento regular, que es esencial para evaluar la progresión de la enfermedad reumatológica y la respuesta al tratamiento

A continuación podemos encontrar un plan de evaluación por imágenes más completo.

musculoskeletal-imaging-recommendations-for-mps-disorders

Tanto la evaluación inicial como las evaluaciones periódicas deben ser utilizadas para monitorear la progresión de la enfermedad musculoesquelética, determinar si es necesaria alguna intervención quirúrgica y cuando realizarla, y dar instrucciones con respecto a la mayor frecuencia de las evaluaciones. El monitoreo de la compresión de médula espinal es especialmente importante.3,5

La compresión de la médula espinal en la unión occipitocervical es una potencial causa de muerte4

La compresión de médula espinal es común en ciertos tipos de MPS—especialmente en Morquio A y MPS VI—e implica un riesgo de mortalidad significativo en estas poblaciones de pacientes.12

  • Es esencial el monitoreo vigilante de la columna cervical para distinguir una mielopatía de insuficiencias funcionales relacionadas con una deformidad de miembros inferiores.12
  • La selección de modalidad de imágenes para la evaluación del compromiso medular es crítica; a continuación encontramos una tabla que compara las fortalezas y limitaciones de MRI, CT y radiografía12

Comparación de radiografía, CT y MRI para la evaluación del compromiso medular en Morquio A12

El ejemplo anterior está relacionado con Morquio A y es similar a las consideraciones descritas para las MPS. Los objetivos de las imágenes del eje neural en Morquio A son los siguientes12:

  • Detectar una compresión de médula espinal tratable
  • Estratificar el riesgo de médula espinal antes del daño permanente
  • dar soporte para la planificación quirúrgica
  • Evaluar la eficacia del tratamiento quirúrgico y médico
Las imágenes sistémicas de la columna comienzan con radiografías del dolor, incluyen imágenes de inestabilidad, pueden requerir CT y generalmente también requieren MRI.12
recommended-assessments-for-diagnosing-and-monitoring-spinal-involvement-in-patients-with-morquio-a

Los pacientes con MPS poseen un alto riesgo de complicaciones de la anestesia y sedación del procedimiento. En lo posible, se debe evitar la anestesia general y en caso de ser necesaria, debe ser administrada sólo por un anestesiólogo idóneo.12,13

  • El riesgo del procedimiento asociado con la sedación o anestesia es una consideración crítica en la selección de modalidad de imagen para evaluar el compromiso medular.12
  • La radiografía clásica puede ser útil como herramienta inicial, ya que no requiere sedación ni anestesia.12
  • Después de la evaluación inicial de columna por imágenes, las imágenes posteriores de la médula espinal pueden limitarse a imágenes de resonancia magnética (MRI).12

Cabe destacar que la terapia de reemplazo enzimático (TRE) puede generar un impacto positivo sobre la movilidad y la resistencia, lo que puede reducir el umbral de cirugía ortopédica para facilitar un estilo de vida más activo.3

La frecuencia de las evaluaciones y participación de especialistas específicos varía según los distintos tipos de MPS. En pacientes con MPS asociadas con complicaciones primarias neurodegenerativas y cognitivas, tales como MPS I, II, y III, se recomiendan evaluaciones psiquiátricas y de comportamiento neurológico adicionales.7,14,15

Además de las evaluaciones específicas de la especialidad que deben realizarse para favorecer resultados positivos a largo plazo en pacientes con MPS, el médico coordinador, normalmente el genetista y/o especialista del metabolismo, puede realizar algunas acciones importantes con relación a la salud en general. Su rol en educar a otros profesionales de la salud (ej. dentistas, fisioterapeutas, pediatras, médicos de familia) y a las familias sobre la enfermedad y las estrategias generales de cuidado es crítico y debe incluir lo siguiente:

  • Discusión de los riesgos y beneficios de la intervención y precauciones necesarias con tratamientos y evaluaciones3
  • Consideraciones dentales
    • La gran variedad de anomalías craneofaciales y dentales, según el subtipo de MPS, puede o no predisponer a los pacientes a un mayor riesgo de enfermedad dental16
    • Monitoreo del desarrollo dental (por lo menos una vez a año) y atención odontológica regular para prevenir caries y desgaste dentario3
  • Las intervenciones de salud general, que pueden incluir terapias de soporte como por ejemplo, vacunas contra la influenza y el neumococo, broncodilatadores, y un tratamiento agresivo e inmediato de las infecciones respiratorias superiores3

Tanto las evaluaciones específicas de la enfermedad como los exámenes físicos e intervenciones generales de salud deben seguir los lineamientos recomendados, que pueden variar según el subtipo de MPS.3

La continuidad de atención en adultos optimiza los resultados a largo plazo

Los avances en el tratamiento de enfermedades MPS favorecen los resultados a largo plazo en pacientes, por lo que se necesitan nuevos enfoques de atención de por vida.

Con el paso de los años, algunos pacientes aprenden a manejar su propio salud, y esto hace que la transición del cuidado del médico al escenario adulto sea crítica.3 Los médicos deben asegurar lo siguiente:

  • Evaluaciones tempranas y continuas de un equipo de atención coordinado para evaluar la progresión de la enfermedad en todos los sistemas corporales7
  • Mantenimiento y evaluación de la capacidad del paciente para realizar las actividades de la vida diaria7
  • Estrategias de transición formales, específicas, que incluyen la identificación de especialistas en adultos con experiencia en el manejo de MPS a largo plazo3
  • Los pacientes no estén perdidos en el seguimiento3
Estimule a los pacientes y a sus familias a participar de las estrategias de transición del centro, que pueden diseñarse a medida para optimizar el plan de atención de cada individuo a largo plazo.3

La transición de la atención pediátrica a la adulta y la atención a largo plazo son áreas fundamentales a tener en cuenta en los planes de atención de pacientes adolescentes y adultos.3 Las consideraciones a largo plazo son mejor abordadas en un centro con amplia experiencia en MPS, y requieren una coordinación minuciosa entre las especialidades.3,17 Las cuestiones a largo plazo incluyen, pero no se limitan a las siguientes:

  • Mejores prácticas en la transición al cuidado adulto
  • Consideraciones ginecológicas
    • Cuestiones relacionadas con el embarazo y la maternidad
    • Uso de TRE durante el embarazo y la lactancia
  • Atención de puerto a largo plazo
  • Atención del dolor a largo plazo

La atención a largo plazo de enfermedades MPS—incluyendo evaluaciones continuas y estrategia de transición específica del centro desde la atención pediátrica hasta la adulta— puede llevar a una mejora considerable en la calidad de vida y a un mejor futuro para los pacientes.3,17-19

El cuidado del paciente quirúrgico requiere un planeamiento coordinado entre las especialidades

Debido a que las manifestaciones clínicas de enfermedades mucopolisacaridosis (MPS) son multisistémicas, se requiere un enfoque multidisciplinario, específico del paciente, para reconocer y manejar las complicaciones de manera proactiva, tales como cirugías ortopédicas que son frecuentes en pacientes con MPS.1,2

Los pacientes con enfermedades MPS normalmente atraviesan una cantidad de cirugías durante sus vidas. Un estudio de evolución natural que evaluó un cohorte de 325 pacientes con Morquio A (MPS IVA) halló que más del 70% de los pacientes había sido sometido por lo menos a una cirugía.3

surgical-burden-in-patients-with-morquio-a-ortho

Los pacientes con MPS tienen una tasa alta de mortalidad perioperatoria debido a múltiples factores, incluyendo la obstrucción de las vías superiores e inferiores, inestabilidad cervical espinal, insuficiencia respiratoria, morbidez cardiovascular, e infecciones frecuentes .1,3,4 Por ejemplo, las complicaciones quirúrgicas resultaron en una tasa de mortalidad del 11% en pacientes con Morquio A (n=27).5

Es fundamental crear un plan quirúrgico que involucre a un equipo multidisciplinario de especialistas que también tenga experiencia, preferentemente, en el manejo de pacientes con MPS.4

  • Las especialidades representadas pueden incluir anestesiología, neumonología, neurocirugía, cardiología, ONG, y radiología.1,6,7
  • En las enfermedades MPS con implicancias neurodegenerativas y cognitivas, otras especialidades como psiquiatría y neurología pueden estar involucradas.8
  • Además de los lineamientos de atención, los especialistas deben consultar lineamientos ortopédicos y quirúrgicos.

La preparación para el riesgo quirúrgico y de la anestesia en pacientes con MPS requiere un equipo de atención experimentado, multidisciplinario, formado por un anestesiólogo, cardiólogo, neumonólogo y otorrinolaringólogo.4

Los factores de riesgo de la anestesia incluyen los siguientes, descriptos en el cuadro a continuación.

Overview-of-anesthetic-risk-factors-in-patients-with-MPS-anesth

Es fundamental la evaluación del riesgo quirúrgico y la planeación de la cirugía

La evaluación del riesgo quirúrgico y el monitoreo perioperatorio son componentes fundamentales de un plan quirúrgico personalizado, y pueden reducir el riesgo de resultados adversos de la cirugía y de muerte en pacientes con MPS.4,10,11

operative-care-considerations-ortho
anesthesia-risk-flowchart-ortho
Las complicaciones esqueléticas y multisistémicas aumentan el riesgo de morbilidad perioperatoria y mortalidad —las guías sugieren la combinación de cirugías para reducir el riesgo de múltiples episodios de anestesia. Identifique los riesgos para reducir la posibilidad de complicaciones quirúrgicas en pacientes con MPS10,13

Consideraciones de cirugía ortopédica en MPS13

Manifestación ortopédica

Consideraciones

Inestabilidad de la columna cervical y atlantoaxial
  • Indicaciones quirúrgicas no establecidas correctamente
  • Signos/síntomas que son indicación de tratamiento (ej. marcha inestable, debilidad de extremidades superiores/inferiores, disestesias, y retención urinaria)
  • La fusión profiláctica puede ser considerada en un enfoque personalizado
  • Para el trastorno cervical con estenosis aislada en la unión occipitocervical, se puede recomendar la descompresión sin fusión
Giba/cifosis toracolumbar
  • Curvas progresivas de hasta 70 grados
  • Tendencia a sentarse por debajo del nivel medular
  • Mielopatía poco frecuente
  • Progresión/mielopatía que puede necesitar fusión
  • Recomendación de fusión anterior/posterior utilizando un enfoque combinado
  • Tensión postoperatoria durante 3 meses con instrumentación, 6 meses sin instrumentación
  • Se deben considerar las tácticas de demora, aunque no están bien definidas
Displasia de cadera y osteonecrosis
MPS I
  • No se ha estudiado la tensión de abducción
  • El manejo quirúrgico está bien descrito
  • Osteotomía innominada de San Diego (ej. Dega)
  • combinado con varo femoral proximal
  • se puede considerar osteotomía

MPS III/IV/VI

  • Beneficio limitado por causa de osteonecrosis de cabeza femoral
  • Puede ser apropiado con subluxación dolorosa
Genu valgo
  • Puede desarrollar genu valgo severo que requiere tratamiento
  • Puede considerar placas de modulación de crecimiento de 2 orificios
  • Se deben considerar los patrones de crecimiento al utilizar técnicas de modulación de crecimiento
Síndrome de túnel carpiano
  • Comúnmente y típicamente requiere liberación del nervio mediano
  • La recuperación del nervio es más factible con una intervención temprana
  • Se puede considerar la liberación de túnel carpiano abierto con tenosinovectomía y liberaciones de polea A1 concomitantes con resección de tiras de tendones engrosados para dedos en gatillo

Optimize patient outcomes through coordinated management.

Es una nueva era. Manténgase informado

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